诺西那生钠（Nusinersen）是一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的立异药物，连年来在荒废病治愈限制引起浅薄温雅。行为全国首个获批用于治愈SMA的反义寡核苷酸药物，诺西那生钠通过调动基因抒发，权贵改善患者的畅通功能和生活率，为大皆患者相住持庭带来了新的但愿。 SMA是一种由SMN1基因突变引起的遗传性神经肌肉疾病，严重阻碍婴幼儿的生命健康。昔时，该病缺少灵验治愈时期，患者时时面对严重的肢体无力、呼吸繁难以致早逝。而诺西那生钠的出现，冲突了这一逆境。它通过靶向修饰SMN2基因的剪接历程，加多功